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双链寡核苷酸、含双链寡核苷酸的组合物与缀合物及制备方法和用途【异议或纠错】

档案编号: CQ-097-3929-7284
档案文号:
专利权人: 申请人 
发布时间: 发布时间 
档案分类: 专利权 
分 类 号: 第C12N15/113类
授权状态: 已授权
档案内容: 提供一种能够调节目标基因表达水平的双链寡核苷酸,包含正义链和反义链,所述正义链和反义链分别包含由19个修饰或未修饰的核苷酸组成的核苷酸序列I或核苷酸序列II,所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区,所述核苷酸序列II至少部分地与目标基因表达的mRNA中的一段核苷酸序列反向互补;按照5’末端到3’末端的方向,所述核苷酸序列II的第3-6个核苷酸中的至少1个为稳定化修饰核苷酸,并且所述核苷酸序列II中第3-9个核苷酸之外的核苷酸均不是稳定化修饰核苷酸。提供的双链寡核苷酸以及包含该双链寡核苷酸的药物组合物和缀合物可以有效治疗和/或预防与目标基因表达相关的疾病或病症,并具有降低的脱靶效应。
附件下载:  (原始资料备查)

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