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用于抑制TMPRSS6基因表达的siRNA或其盐、药物及其应用【异议或纠错】

档案编号: CQ-121-5442-6900
档案文号:
专利权人: 申请人 
发布时间: 发布时间 
档案分类: 专利权 
分 类 号: 第C12N15/113;A61K31/713;A61P7/06;A61P7/00;A61P25/16;A61P25/28类
授权状态: 已授权
档案内容: 本发明提供了用于抑制人体细胞中TMPRSS6表达的siRNA或者药学上可接受的盐,以及对所述siRNA进行了合适的修饰,以提高靶标的沉默能力并降低非靶点活性。本发明还提供了含有上述siRNA的用于抑制TMPRSS6表达的生物制剂或者药物制剂。本发明通过一系列体外和体内试验中,获得了具有很好的抑制TMPRSS6表达生物活性的siRNA序列,且比临床上进展最快的TMPRSS6-HCM-9活性更高,有望临床应用于与TMPRSS6表达异常相关的疾病、或者铁超负荷或铁过载相关联疾病的治疗,具有很好的应用前景。
附件下载:  (原始资料备查)

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